Prvo klinično preskušanje za zdravljenje Leberjeva prirojena amauroza, podedovana bolezen, ki prizadene mrežnico in povzroči slepoto otrokom, ki trpijo od trenutka rojstva. Zadevna bolezen prizadene mrežnico in posebej fotosenzibilne celice, ki zajamejo svetlobo zahvaljujoč retinolu (temeljni snovi v vidu).
Doslej ni bilo zdravljenja proti tej bolezni, vendar se po letih raziskav pojavlja upanje za ozdravitev zahvaljujoč razvoju različnih genske terapije znanstvena skupina, ki pripada Inštitutu za oftalmologijo na University College London in Moorfields Eye Hospital, oba centra v Združenem kraljestvu. Zdravljenje vključuje vnos zdravih genov RPE65 v celice, tako da začnejo proizvajati retinol. Ta snov se ne proizvaja z boleznijo, ker geni, odgovorni za proizvodnjo, mutirajo. Če bo šlo vse po načrtih, bodo zdravi geni začeli svoje delo in funkcije fotosenzibilnih celic se bodo povrnile. Raziskovalci imajo prednost, zdravljenje je bilo uporabljeno v prejšnjih raziskavah (pri psih), saj so dobili zelo zadovoljive rezultate.
Čeprav morate na poslušanje razsodbe čakati nekaj mesecev, je napovedan dober rezultat, vsakič, ko lahko s seznama neozdravljivih bolezni prečrtate bolezen, je to dosežek za znanost in človeštvo.
